Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США создало Консультативный комитет по наследственным заболеваниям обмена веществ. Как говорится на сайте регулятора, новый орган займется оценкой данных о безопасности и эффективности уже одобренных лекарств и экспериментальных препаратов для использования в целях лечения наследственных заболеваний обмена веществ. Комитет будет предоставлять соответствующие рекомендации главе FDA.

В состав органа войдут девять человек с правом решающего голоса, среди которых будет избран один председатель. Глава комитета и его члены выбираются либо авторитетным специалистом в области нарушений метаболизма, либо главой регулятора. Членом комитета может быть один человек, представляющий интересы фармацевтической отрасли, без права решающего голоса.
Заболевания обмена веществ обусловлены нарушением выработки достаточного количества одного из ферментов, которые преобразуют потребляемую пищу в энергию и выводят токсины из организма. Существуют сотни различных генетических болезней обмена веществ, большинство из которых встречаются редко и значительно сказываются на продолжительности жизни пациентов. Болезнь Фабри, болезнь Тея—Сакса, болезнь Ниманна—Пика и синдром Хантера — одни из немногих примеров наследственных заболеваний обмена веществ.

Множество компаний разрабатывают методы борьбы с генетическими нарушениями метаболизма. В их числе Cyclo Therapeutics, 4D Molecular Therapeutics и UniQure.