Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило Casgevy и Lyfgenia, генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет. Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

Примечательно, что Casgevy стал первым методом лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia – это метод лечения, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью препарата стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbAT87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.
Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 месяцев. Ни у одного пациента не наблюдалась реакция отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6—18 месяцев.

Наиболее распространенными побочными эффектами генных терапий были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание крови, поражающее около 100 000 человек в США. Болезнь наиболее распространена среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Ее причиной является мутация гена, отвечающего за синтез гемоглобина. В результате этого кровяные тельца приобретают форму полумесяца, или «серпа». Серповидные кровяные клетки ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильным болям и повреждению органов.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.