В Британии разрешили генную терапию двух видов заболеваний крови. Об этом сообщило правительство страны.

Как говорится на их официальном сайте, лекарственный препарат Casgevy на основе генной инженерии прошел испытания и тщательную оценку безопасности. В результате препарат разрешили для использования в качестве терапии серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет.

В результате генно-модифицированный препарат Casgevy стал первым лекарством, получившим лицензию на использование.

 В нем используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR. Лекарство должно исправить ошибки в генах гемоглобина, из-за которых возникает серповидноклеточная анемия и трансфузионно-зависимая бета-талассемия.