Американский производитель препаратов Eli Lilly заключил соглашение с нидерландской биотехнологической компанией ProQR Therapeutics о совместной разработке и коммерциализации терапий от врожденных заболеваний печени и нервной системы. Об этом сообщается в заявлении, опубликованном на сайте ProQR.

Стороны договора сосредоточат усилия на борьбе с пятью болезнями. Основой для создания препаратов послужит платформа Axiomer, принадлежащая нидерландской компании. Она позволяет целенаправленно редактировать отдельные нуклеотиды в РНК.

Имеющаяся в распоряжении технология позволяет редактировать клетку и вносить определенные изменений в РНК, чтобы обратить мутацию вспять и воздействовать на заболевание, которое ранее считалось неизлечимым, отметил директор по вопросам инноваций ProQR Джерард Платенбург. 

В соответствии с условиями заключенного договора ProQR получит 20 млн долл. в качестве аванса и 30 млн долл. в качестве инвестиций. Помимо этого нидерландская фирма имеет право на поэтапные платежи в размере 1,25 млрд долл., а также многоуровневые роялти от продаж продукции. 

Ранее в этом году ProQR представила результаты фазы I/II испытаний своей кандидатной РНК-терапии QR-421a для лечения синдрома Ушера, генетического заболевания, в результате которого человек теряет слух и зрение. Благодаря применению терапии у участников исследования были отмечены улучшения зрения по нескольким показателям.

Источник: ( https://pharmvestnik.ru )