FDA одобрило первый препарат для лечения синдрома Ретта, редкого нарушения развития нервной системы. Об этом сообщает Acadia Pharmaceuticals. Лекарство будет продаваться под торговой маркой Daybue (trofinetide)

По данным Acadia, в США синдром Ретта диагностирован у примерно 4,5 тыс. пациентов. Это наследственное заболевание встречается почти исключительно у девочек. Развитие в младенческом возрасте протекает нормально, но затем пациентки начинают испытывать проблемы с речевыми, двигательными и другими навыками.

Компания заявила, что Daybue будет доступен для детей от 2 лет и старше, на рынок он выйдет к концу апреля. Поскольку это первое одобренное в США средство от синдрома Ретта, Acadia получит от FDA «ваучер на приоритетное рассмотрение». Эти ваучеры агентство выдает разработчикам препаратов от редких детских заболеваний и тропических инфекций. Он дает компании право на ускоренное рассмотрение заявки на любой другой препарат, а также его можно продать.

Препарат был одобрен на основании исследования III фазы, в котором приняли участие 187 пациенток. В ходе испытаний их состояние улучшились по двум системам оценки, которые используются для отслеживания состояния людей с заболеванием. Среди побочных эффектов регистрировались диарея и рвота.

Одобрение стало для Acadia хорошей новостью за долгое время, пишет The Endoints News. Производитель уже довольно долго ведет с FDA переговоры по поводу применения препарата Nuplazid, основного источника дохода компании, для использования при психозе, связанном с болезнью Альцгеймера. В прошлом году агентство отклонило заявку, рекомендовав провести еще одно испытание.

Источник: ( https://pharmvestnik.ru )