Академические исследования ранних фаз Investigator Initiated Trials (IIT), традиционно ассоциировавшиеся с поздней и пострегистрационной разработкой, сегодня становятся одним из ключевых инструментов валидации инновационных терапевтических подходов, позволяя снижать неопределённость и риски классических исследований первой фазы до начала масштабных регистрационных программ. Об этом рассказала директор по науке и стратегии клинических исследований «АстраЗенека», Россия и Евразия, Мария Шустова на саммите разработчиков лекарственных препаратов «Сириус.Биотех».

«Сегодня мы наблюдаем устойчивый глобальный тренд: для наиболее инновационных терапевтических модальностей — клеточной терапии, радиофармацевтических препаратов — академические исследования ранних фаз становятся не вспомогательным, а центральным элементом стратегии ранней разработки и доказательства концепции терапии. Во многих случаях именно такие исследования помогают расширять понимание профиля препарата и открывают наиболее перспективные направления для дальнейшей разработки», — сказала Мария Шустова на сессии «Современные подходы к проведению клинических исследований».

Мария Шустова подчеркнула, что IIT и классические FIH-исследования не являются конкурирующими стратегиями — они комплементарны, а выбор между ними определяется новизной механизма действия, сложностью производства терапевтического продукта и зрелостью доклинических данных.

«Классические FIH-исследования остаются золотым стандартом определения безопасности, фармакокинетики и рекомендованной дозы. Однако для сложных модальностей — клеточной терапии, радиофармконъюгатов, биспецифических антител — жёсткость спонсорского протокола ограничивает возможности итерации. IIT обеспечивают принципиально иную операционную модель: гибкость в адаптации протокола, формирование биомаркер-обогащённых когорт с первого пациента, раннее тестирование рациональных комбинаций и итеративную оптимизацию продукта в реальном времени. Это позволяет снижать неопределённость и риски последующих регистрационных исследований, делая их более целенаправленными и эффективными», — отметила она.

Стратегическая интеграция IIT-данных в план разработки — обоснование go/no-go решений, дизайн регистрационного исследования, валидация комбинаций — повышает эффективность использования ресурсов и сокращает сроки трансляции от научной гипотезы до терапии для пациента.

Регуляторные прецеденты подтверждают пригодность IIT-данных для регуляторных решений: стандарты GCP (ICH E6(R3)) формально применимы ко всем клиническим исследованиям независимо от типа спонсорства. Мария Шустова подчеркнула, что в России отсутствуют формальные регуляторные барьеры для проведения IIT ранних фаз, а страна обладает значительным потенциалом для развития этого направления благодаря сильной научной школе, высокой квалификации исследователей и накопленной экспертизе в проведении клинических исследований. Дополнительным фактором развития может стать дальнейшее укрепление взаимодействия между индустрией, научными организациями и системой здравоохранения

«Развитие IIT ранних фаз — это не просто научная задача, а стратегическое направление, важное для появления в России собственных инновационных технологий лечения. Когда мы говорим о клеточной терапии, радиофармацевтических препаратах, персонализированных методах терапии — всё это модальности, где академическая инициатива и ранняя клиническая валидация являются обязательным этапом, без которого невозможен переход к масштабной разработке. Россия обладает для этого и научным потенциалом, и клинической инфраструктурой. Развитие Investigator Initiated Trials важно и для пациентов, поскольку такие исследования помогают быстрее находить новые терапевтические возможности и расширять доступ к современному лечению», — подчеркнула она.