26.11.2025 686
Генная терапия от смертельной спинальной мышечной атрофии теперь доступна американцам всех возрастов. FDA одобрило Itvisma — первый препарат для лечения этой болезни у людей старше двух лет.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Itvisma (онасемноген абепарвовек) — первую генную терапию для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у людей старше двух лет, сообщила пресс-служба ведомства. Препарат разработал швейцарский фармацевтический гигант Novartis.
| Спинальная мышечная атрофия — редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, вызванное мутацией в гене SMN1. Болезнь приводит к необратимой гибели моторных нейронов спинного мозга, прогрессирующей мышечной атрофии, слабости, параличу и смерти в тяжелых случаях. Она встречается меньше чем у 0,1% новорожденных и долгое время оставалась одной из главных причин младенческой смертности в США. |
Как работает препарат
Itvisma вводится только один раз интратекально (в спинномозговую жидкость). Аденоассоциированный вирус (AAV9) в генной терапии доставляет функциональную копию гена SMN1 напрямую к моторным нейронам, восстанавливая выработку белка SMN и останавливая прогрессирование патологии.
Прямое введение в спинномозговую жидкость позволяет использовать меньшую дозу вектора без привязки к массе тела, обеспечивая быстрое начало действия и точное воздействие на генетическую причину СМА.
Источник : Ссылка
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"